Fibrosis quística: ¿avance de la triple terapia?

Christiane Fux estudió periodismo y psicología en Hamburgo. El experimentado editor médico ha estado escribiendo artículos de revistas, noticias y textos fácticos sobre todos los temas de salud imaginables desde 2001. Además de su trabajo para, Christiane Fux también se dedica a la prosa. Su primera novela policiaca se publicó en 2012, y también escribe, diseña y publica sus propias obras policiacas.

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Una nueva terapia combinada que consta de tres ingredientes activos podría mejorar drásticamente la función pulmonar y la calidad de vida de los pacientes con fibrosis quística en el futuro.

En el pasado, un diagnóstico de fibrosis quística generalmente significaba una muerte prematura. “Afortunadamente, eso ha cambiado, la mayoría de los pacientes ahora llegan a la edad adulta. Pero la esperanza de vida todavía se reduce significativamente y muchos soportan una enorme carga de enfermedad ”, explica el Dr. Marcus Mall de la Charité de Berlín.

Las aplicaciones de inhalación complejas son una rutina diaria, y las oportunidades de participar en la vida social a menudo están severamente limitadas debido a la pronunciada falta de aire.

Efecto del defecto genético más común evitado

Para la mayoría de los pacientes, muchas cosas podrían mejorar en el futuro, más precisamente para el 90 por ciento cuyos síntomas son causados ​​por el defecto genético más común en la fibrosis quística: la mutación F508del. Tanto ellos como otros cambios genéticos patológicos en la fibrosis quística afectan al llamado gen CFTR.

Como resultado, ciertos canales iónicos en las células de la membrana mucosa solo funcionan incorrectamente. El moco que se produce en los pulmones, los intestinos y el sudor de los afectados es entonces muy viscoso y causa los síntomas fatales.

Se corregirá el mal funcionamiento

Los denominados moduladores CFTR pueden corregir el mal funcionamiento del canal CFTR. "Esta corrección fue particularmente difícil con la mutación principal F508del", dice Mall. La mutación provoca varios cambios moleculares que no podrían corregirse eficazmente con un solo ingrediente activo.

Mejora notable y duradera lograda

Con la combinación de tres ingredientes activos (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor), el equipo dirigido por Mall y el profesor Peter Middleton de la Universidad de Sydney ahora ha logrado influir eficazmente en los diversos defectos moleculares. Esto se muestra en un estudio con 403 pacientes de América del Norte, Europa y Australia.

A diferencia de una preparación simulada, la combinación triple produjo una mejora notable y duradera en la salud de los afectados. Las pruebas de sudor también confirman que el canal CFTR logra alrededor del 50 por ciento de la función de las personas sanas.

Seguro y bien tolerado

La combinación de ingredientes activos demostró ser segura y bien tolerada durante el curso del estudio. Se observaron efectos secundarios no deseados que llevaron a la interrupción del tratamiento en solo el uno por ciento de los pacientes tratados.

“Los resultados del estudio sugieren que hasta el 90 por ciento de todos los pacientes con fibrosis quística pueden ser tratados con la nueva terapia triple en el futuro. En los círculos de especialistas, esto se considera un gran avance en el tratamiento de esta enfermedad hereditaria, que hasta ahora ha sido fatal ”, explica el Prof. Mall.

¿Se puede prevenir la fibrosis quística en el futuro?

Una terapia preventiva que comience en la infancia podría retrasar significativamente o incluso prevenir el brote de la enfermedad pulmonar en el futuro. Esto haría que la fibrosis quística pasara de ser una enfermedad mortal a tratable para la mayoría de los pacientes.

La FDA estadounidense aprobó la nueva terapia triple muy rápidamente en los EE. UU. Para pacientes con una mutación F508del de 12 años o más utilizando el llamado procedimiento de vía rápida. Ya se ha presentado una solicitud de aprobación del fármaco en Europa.

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