Terapia génica: genoma parcheado

Christiane Fux estudió periodismo y psicología en Hamburgo. El experimentado editor médico ha estado escribiendo artículos de revistas, noticias y textos fácticos sobre todos los temas de salud imaginables desde 2001. Además de su trabajo para, Christiane Fux también se dedica a la prosa. Su primera novela policiaca se publicó en 2012, y también escribe, diseña y publica sus propias obras policiacas.

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En teoría, los errores en el material genético ya se pueden remediar de manera selectiva en la actualidad. Pero la terapia génica aún está en pañales, los riesgos son altos.

Las disfunciones genéticas congénitas o adquiridas son la causa de muchas dolencias, desde enfermedades hereditarias hasta cáncer. La terapia genética generalmente tiene como objetivo compensar o corregir errores en la estructura genética.

Terapia de sustitución - Código fijo

La disciplina suprema de la terapia génica es probablemente la terapia de sustitución. El punto es intercambiar genes enfermos en el cuerpo por genes sanos. En el caso óptimo, dicha terapia solo debe aplicarse una vez.

Para la terapia de sustitución, los profesionales médicos deben canalizar genes terapéuticos hacia las células corporales del paciente. Los virus que han perfeccionado dicho proceso para su propia reproducción se suelen utilizar como vehículos de transporte. Primero, el virus se desactiva para que no enferme al paciente. Esto elimina todos los genes del virus que podrían ser dañinos para los humanos. Pero eso todavía no funciona a la perfección: los estudios han demostrado repetidamente cursos muy críticos de la enfermedad. Por lo tanto, los científicos están trabajando en métodos en los que los virus sean reemplazados por transportadores artificiales (vectores) más compatibles.

Los transportadores pueden inyectarse en la sangre o el tejido (in vivo), o los médicos toman células del paciente, que luego se "infectan" con los genes sanos en el laboratorio y luego se replantan (ex vivo). A veces, como en el caso de la fibrosis quística, también se ha logrado el éxito con el aerosol respiratorio. Sin embargo, los efectos solo duraron unos 30 días.

La fibrosis quística es una enfermedad monogénica en la que solo un gen es defectuoso. Actualmente, los investigadores tienen una esperanza especial en su curación. Sin embargo, hasta ahora, el método es un sueño del futuro para la mayoría de las personas con genes. La terapia génica está todavía en pañales e implica altos riesgos.

En Alemania, por lo tanto, los pacientes potencialmente mortales, en su mayoría niños para los que no existen otros métodos de curación, tienen preferencia para ser tratados con terapia génica. Los ejemplos más conocidos de esta aplicación son las enfermedades inmunológicas monogénicas en las que sólo un gen es defectuoso, en particular las enfermedades del sistema inmunológico.

Con estos, una donación de médula ósea es a menudo la única posibilidad de cura. Pero encontrar un donante adecuado a menudo lleva demasiado tiempo y, si no se trata, los pacientes mueren muy jóvenes. Como parte de la terapia génica, las células de la médula ósea se equipan con el gen apropiado y se devuelven al cuerpo del paciente. Esto ya ha tenido éxito en casos individuales.

Terapia de adición: entrenamiento de fuerza para genes

La terapia de adición consiste en fortalecer ciertas funciones genéticas. Un ejemplo de esto es el intento de introducir de contrabando genes en las células inmunitarias que fortalecen la defensa contra el cáncer. Hasta ahora, esta forma de terapia génica se ha utilizado muy raramente porque sus riesgos no se han investigado adecuadamente.

Terapia de supresión: elimine a los alborotadores

El objetivo de la terapia de supresión es exactamente lo contrario: el objetivo aquí es suprimir específicamente la actividad genética no saludable. Un posible campo de aplicación sería la terapia de personas infectadas por el VIH, que utiliza la terapia génica para detener la propagación de los cuatro en la sangre.